Hành trình phát triển loại thuốc kỳ diệu triệt tiêu ung thư 100%

Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering vừa thực hiện một thử nghiệm lâm sàng nhỏ, trong đó tình trạng ung thư đại trực tràng của tất cả các bệnh nhân đều đã hoàn toàn thuyên giảm.

Khi Sascha Roth (một bệnh nhân tham gia) đang chuẩn bị đến Manhattan để xạ trị trong nhiều tuần thì được các bác sĩ báo tin vui: Giờ đây cô đã khỏi ung thư!

Trả lời phỏng vấn của tờ New York Times, Roth nói: “Tôi đã báo ngay cho gia đình mình. Và họ không hề tin những gì tôi nói."

Những kết quả tương tự cũng xảy ra đối với 17 bệnh nhân còn lại. Nghiên cứu này đã được công bố hôm Chủ nhật tuần trước rồi trên Tạp chí Y học New England. Thử nghiệm được tiến hành đối với những bệnh nhân ung thư trực tràng ở giai đoạn tiến triển tại chỗ (ung thư chưa di căn ra khỏi khu vực địa phương), với đột biến hiếm gặp có tên là bất ổn định vị vệ tinh (MMRd).

Sau khi nhóm bệnh nhân này được điều trị bằng một loại thuốc trị liệu miễn dịch có tên là dostarlimab trong vòng sáu tháng, các nhà nghiên cứu cho biết họ không thể phát hiện được tế bào ung thư của những bệnh nhân này dưới bất cứ hình thức nào (từ khám sức khỏe, nội soi, chụp PET cho đến quét MRI).

Ai là người tạo ra Dostarlimab?

Dostarlimab được phát triển bởi công ty công nghệ sinh học Tesaro (có trụ sở tại Massachusetts), trước khi được mua lại bởi công ty dược phẩm GlaxoSmithKline vào năm 2019.

Dostarlimab là một kháng thể đơn dòng được cấp phép sử dụng trong điều trị ung thư ở Hoa Kỳ lần đầu tiên vào đầu năm 2021. Các kháng thể đơn dòng là các kháng thể được tạo ra trong phòng thí nghiệm để chống lại các bệnh cụ thể. Những kháng thể đơn dòng điều trị COVID-19 trong 2 năm gần đây là một ví dụ điển hình về loại kháng thể này.

Dostarlimab là một kháng thể đơn dòng được thiết kế để ngăn chặn protein PD-1 trong các tế bào ung thư. Thuốc này là một trong những nhóm thuốc ức chế các điểm kiểm soát miễn dịch. Các loại thuốc trị liệu miễn dịch hoạt động không tấn công trực tiếp vào chính khối ung thư, mà khiến hệ thống miễn dịch của con người thực sự hoạt động. Nó hoạt động bằng cách phơi bày các tế bào ung thư để hệ thống miễn dịch có thể xác định và tiêu diệt chúng.

Đây là những loại thuốc đã được sử dụng một phần trong việc điều trị bệnh ung thư hắc tố và các bệnh ung thư khác trong một thời gian khá dài. Tuy vậy, những loại thuốc này vẫn chưa thực sự được coi là một phần của hoạt động điều trị định kỳ bệnh ung thư đại trực tràng cho đến thời gian gần đây.

The Times đưa tin, loại thuốc này có giá khoảng 11.000 USD/liều. Nó được dùng cho các bệnh nhân ba tuần một lần trong sáu tháng. Sau sáu tháng theo dõi trở lên, các bệnh nhân đã không còn các dấu hiệu ung thư mà không cần đến các phương pháp điều trị thông thường như phẫu thuật, xạ trị và hóa trị. Thêm vào đó, trong quá trình theo dõi từ 6 đến 25 tháng sau khi thử nghiệm kết thúc, không bệnh nhân nào bị tái phát.

Trả lời phỏng vấn với CBS News, Tiến sĩ David Agus cho biết: “Thật là ngạc nhiên khi mọi bệnh nhân trong thử nghiệm lâm sàng này đều có kết quả tốt với cùng một loại thuốc hầu như chưa từng được nghe đến trước đây. Điều này thể hiện vai trò của tính cá nhân hóa trong y học - đó là xác định những nhánh phụ của ung thư để nghiên cứu phương pháp điều trị cụ thể, thay vì điều trị tất cả các bệnh ung thư bằng một cách giống nhau."

Tiến sĩ Andrea Cercek, bác sĩ chuyên khoa ung thư và là nhà nghiên cứu chính của nghiên cứu cho biết: “Phẫu thuật và xạ trị có tác động tiêu cực vĩnh viễn đến khả năng sinh sản, sức khỏe tình dục, chức năng ruột và bàng quang. Những điều này gây ảnh hưởng đáng kể đối với chất lượng cuộc sống của bệnh nhân, đặc biệt hoạt động điều trị thông thường sẽ ảnh hưởng đến khả năng sinh con. Khi tỷ lệ mắc ung thư trực tràng ở những người trẻ tuổi đang gia tăng, phương pháp chữa trị này có thể có tác động lớn."

Cercek nói: "Đây là một kết quả vô cùng hữu ích. Chúng tôi đã chứng kiến rất nhiều những giọt nước mắt hạnh phúc và nhận được những email bày tỏ niềm vui sướng từ những bệnh nhân trong nghiên cứu này. Họ kết thúc quá trình điều trị và chợt nhận ra: 'Ôi Chúa ơi, tôi có thể giữ được tất cả những chức năng bình thường cơ thể mà đáng lẽ tôi không còn có được nếu phải xạ trị hoặc phẫu thuật.'"

Những bước tiến trong tương lai

Do đây mới chỉ là kết quả của một nghiên cứu nhỏ và tập trung vào những bệnh nhân có dấu hiệu di truyền hiếm gặp trong khối u, các nhà nghiên cứu đều nhận định rằng cần nhân rộng thử nghiệm này với quy mô lớn hơn. Tuy vậy, họ cũng đánh giá rằng kết quả này là một tín hiệu ban đầu vô cùng hứa hẹn.

Tiến sĩ Hanna K. Sanoff thuộc Trung tâm Ung thư Toàn diện Lineberger của Đại học Bắc Carolina, cho biết: "Chúng ta chưa biết được liệu dostarlimab có chữa khỏi ung thư cho bệnh nhân hoàn toàn không, hay nó chỉ có kết quả tốt trong một khoảng thời gian nhất định. Tuy vậy, đây là một kết quả rất đáng lạc quan”.

Tiếp theo, các nhà nghiên cứu dự kiến ​​sẽ thực hiện thử nghiệm này trên khoảng 30 bệnh nhân. Kết quả của lần thử nghiệm sắp tới sẽ đưa đến cho bức tranh đầy đủ hơn về mức độ an toàn và hiệu quả của dostarlimab trong điều trị ung thư trực tràng có bất ổn định vị vệ tinh (MMRd).

Tiến sĩ Luis Diaz Jr. (đồng trưởng nhóm nghiên cứu, trưởng khoa ung thư ung bướu đặc tại MSK) cho biết: “Mặc dù cần theo dõi thử nghiệm này lâu hơn để đánh giá được thời gian đáp ứng của thuốc, nhưng kết quả này sẽ thay đổi thực tiễn đối với bệnh nhân ung thư trực tràng tràng chưa di căn ra khỏi khu vực địa phương, với đột biến MMRd".